Tecnica Crispr: Il futuro della retinite pigmentosa?

La nuova tecnologia Crispr potrebbe essere utilizzata in futuro per curare la retinite pigmentosa, una malattia genetica che porta alla cecità.

La tecnica, capace di riscrivere il Dna, ha permesso di riparare la mutazione genetica, responsabile della malattia, nelle cellule staminali derivate da un paziente.

Lo studio, condotto dai ricercatori della Columbia University e dell’università dell’Iowa e pubblicato sulla rivista Scientific Reports, si è svolto ottenendo le staminali dalla pelle di un paziente e poi correggendo la mutazione del gene che causa la retinite pigmentosa. Il prossimo passo sarà riprogrammare le staminali ‘corrette’ in cellule della retina e verificare se è possibile trapiantarle nel paziente.

La tecnica che utilizza la Crispr è promettente per curare la malattia nello stadio avanzato. Ha grandissime potenzialità ma non è precisa al 100%: va verificato che le cellule staminali si differenzino in modo corretto in cellule della retina e che la Crispr non causi modifiche genetiche indesiderate nelle cellule.  

Una volta verificati tutti i punti deboli, la tecnica potrà essere usata anche sull’uomo.

Fonte: www.osservatoriomalattierare.it

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